As ações de várias desenvolvedoras de terapias de edição genética subiram durante a semana passada, à medida que os investidores reagiram aos dados apresentados no 33º Congresso Anual da Sociedade Europeia de Terapia Genética e Celular e à nova orientação preliminar da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA sobre produtos individualizados de edição do genoma.
A FDA emitiu a orientação preliminar em 27 de outubro. O documento delineia uma estrutura regulatória para a apresentação e o gerenciamento de Solicitações de Licença para Produtos Biológicos relativas a terapias genéticas personalizadas destinadas a pacientes com doenças genéticas raras. Ele introduz o conceito de Espaço de Características Individualizado, que definiria a faixa permitida de variação para componentes de edição do genoma dentro de uma única solicitação.
Segundo a abordagem proposta, as terapias poderiam ser adaptadas para pacientes individuais sem exigir um ensaio clínico separado para cada variação, desde que as mudanças permanecessem dentro dos limites predefinidos. A FDA está aceitando comentários públicos até 27 de novembro.
O comissário interino da FDA, Kyle Diamantas, descreveu a estrutura como uma resposta à necessidade de abordagens de tratamento individualizadas para doenças raras. O analista da Jefferies, Maury Raycroft, também caracterizou positivamente a orientação preliminar, citando seu potencial para apoiar futuros marcos regulatórios das empresas de edição genética.
A Prime Medicine registrou o maior ganho semanal entre as empresas analisadas, com suas ações aumentando 29%, de US$ 3,67 para US$ 4,72. A ação havia alcançado US$ 5,91 durante a semana, embora permanecesse abaixo de sua máxima de 52 semanas no fechamento de sexta-feira.
O impulso recente da Prime veio após desenvolvimentos regulatórios e clínicos envolvendo seus programas de edição prime in vivo. A FDA autorizou recentemente a empresa a iniciar um ensaio planejado de Fase I/II do PM647 para deficiência de alfa-1 antitripsina. A Prime também administrou a primeira dose a um participante em um estudo de Fase I/II do PM577a para a doença de Wilson envolvendo a mutação H1069Q. A empresa espera obter os dados iniciais desse ensaio em 2027.
A Beam Therapeutics ganhou 13%, subindo de US$ 24,05 para US$ 27,23. A empresa divulgou dados iniciais de seu estudo de Fase I/II do BEAM-301, um tratamento de edição de bases direcionado ao fígado para a doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia.
Na data de corte dos dados, em 17 de agosto, dois dos três pacientes da coorte de 40 mg concluíram o período máximo de jejum controlado de 15 horas do ensaio. A Beam afirmou que esses pacientes também alcançaram uma redução completa nas necessidades diárias de amido e apresentaram melhor controle da glicose. O terceiro paciente não demonstrou aumento no tempo até a hipoglicemia em jejum, o que a empresa associou potencialmente ao índice de massa corporal e a fatores genéticos.
A Beam começou a incluir pacientes em uma coorte de 60 mg e planeja discutir com a FDA um possível caminho para aprovação. Analistas consideraram os resultados iniciais encorajadores, embora tenham observado que serão necessários dados adicionais para avaliar o programa.
As ações da Editas Medicine subiram 11%, de US$ 2,40 para US$ 2,67. Na ESGCT, a empresa apresentou um trabalho sobre uma plataforma escalável de fabricação de nanopartículas lipídicas direcionadas e dados que demonstraram a entrega de RNA mensageiro a células T-alvo. A plataforma produziu uma expressão transitória de CAR e uma rápida depleção de células B no sangue, com depleção adicional registrada nos tecidos linfoides.
A Intellia Therapeutics também ganhou 11%, passando de US$ 11,21 para US$ 12,47. Os investidores aguardam dados clínicos do lonvoguran ziclumeran, um tratamento único baseado em CRISPR/Cas9 em desenvolvimento para angioedema hereditário. A apresentação dos dados está programada para a reunião de 2026 do Colégio Americano de Alergia, Asma e Imunologia, de 12 a 16 de novembro, e incluirá um acompanhamento de quatro anos dos pacientes que receberam uma dose de 50 mg.
Executivos da Intellia e especialistas em angioedema hereditário também planejam discutir os preparativos para um possível lançamento comercial durante uma teleconferência com analistas em 12 de novembro.
A CRISPR Therapeutics subiu 4%, de US$ 49,39 para US$ 51,42. Os investidores aguardam os resultados do terceiro trimestre da empresa e atualizações clínicas adicionais, incluindo uma leitura planejada de um estudo de Fase Ib do CTX310, um candidato in vivo baseado em CRISPR/Cas9 que tem como alvo o ANGPTL3 em pacientes com hipertrigliceridemia grave. A apresentação dos dados está programada para as Sessões Científicas de 2026 da Associação Americana do Coração, de 6 a 9 de novembro.
O avanço geral não foi compartilhado por todo o setor. A Caribou Biosciences caiu quase 21%, de 53 centavos para 42 centavos, prolongando uma queda associada à sua análise de alternativas estratégicas e aos planos de reduzir uma parcela substancial de sua força de trabalho. As ações da empresa haviam caído 66% no mês anterior.
Os ganhos do mercado no início da semana foram moderados por uma queda de quase 3% no Nasdaq Composite na sexta-feira, após resultados decepcionantes do terceiro trimestre de empresas de tecnologia e inteligência artificial.