Las acciones de varios desarrolladores de terapias de edición genética subieron durante la semana pasada, mientras los inversores reaccionaban a los datos presentados en el 33.º Congreso Anual de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular y a las nuevas directrices preliminares de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos sobre productos de edición del genoma individualizados.
La FDA publicó las directrices preliminares el 27 de octubre. El documento describe un marco regulatorio para presentar y gestionar Solicitudes de Licencia de Productos Biológicos para terapias génicas personalizadas destinadas a pacientes con enfermedades genéticas raras. Introduce el concepto de Espacio de Características Individualizado, que definiría el rango permitido de variación para los componentes de edición del genoma dentro de una misma solicitud.
Según el enfoque propuesto, las terapias podrían adaptarse a pacientes individuales sin requerir un ensayo clínico separado para cada variación, siempre que los cambios permanezcan dentro de los límites predefinidos. La FDA acepta comentarios públicos hasta el 27 de noviembre.
El comisionado interino de la FDA, Kyle Diamantas, describió el marco como una respuesta a la necesidad de enfoques de tratamiento individualizados para las enfermedades raras. El analista de Jefferies Maury Raycroft también describió positivamente las directrices preliminares y señaló su potencial para respaldar futuros hitos regulatorios de las empresas de edición genética.
Prime Medicine registró la mayor ganancia semanal entre las empresas analizadas, con un aumento del 29% en sus acciones, de 3,67 a 4,72 dólares. La acción había alcanzado los 5,91 dólares durante la semana, aunque al cierre del viernes seguía por debajo de su máximo de 52 semanas.
El impulso reciente de Prime se produjo después de avances regulatorios y clínicos relacionados con sus programas de edición primaria in vivo. Recientemente, la FDA autorizó a la empresa a iniciar un ensayo de fase I/II previsto de PM647 para la deficiencia de alfa-1 antitripsina. Prime también administró la dosis al primer participante de un estudio de fase I/II de PM577a para la enfermedad de Wilson relacionada con la mutación H1069Q. La empresa espera obtener los datos iniciales de ese ensayo en 2027.
Beam Therapeutics ganó un 13%, al subir de 24,05 a 27,23 dólares. La empresa informó de datos iniciales de su estudio de fase I/II de BEAM-301, un tratamiento de edición de bases dirigido al hígado para la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia.
A la fecha de corte de datos del 17 de agosto, dos de los tres pacientes de la cohorte de 40 mg completaron el periodo máximo de ayuno controlado de 15 horas del ensayo. Beam dijo que esos pacientes también lograron una reducción completa de las necesidades diarias de almidón y mostraron un mejor control de la glucosa. El tercer paciente no mostró un aumento del tiempo hasta la hipoglucemia en ayunas, algo que la empresa vinculó potencialmente con el índice de masa corporal y factores genéticos.
Beam ha comenzado a inscribir una cohorte de 60 mg y planea analizar con la FDA una posible vía de aprobación. Los analistas calificaron de alentadores los primeros resultados, aunque señalaron que serán necesarios datos adicionales para evaluar el programa.
Las acciones de Editas Medicine subieron un 11%, de 2,40 a 2,67 dólares. En ESGCT, la empresa presentó trabajos sobre una plataforma escalable de fabricación de nanopartículas lipídicas dirigidas y datos que mostraban la administración de ARN mensajero a células T específicas. La plataforma produjo una expresión transitoria de CAR y una rápida reducción de las células B en la sangre, con una reducción adicional registrada en los tejidos linfoides.
Intellia Therapeutics también ganó un 11%, al pasar de 11,21 a 12,47 dólares. Los inversores esperan los datos clínicos de lonvoguran ziclumeran, un tratamiento único basado en CRISPR/Cas9 en desarrollo para el angioedema hereditario. Está previsto que los datos se presenten en la reunión de 2026 del Colegio Estadounidense de Alergia, Asma e Inmunología, del 12 al 16 de noviembre, e incluirán un seguimiento de cuatro años de pacientes que recibieron una dosis de 50 mg.
Los ejecutivos de Intellia y expertos en angioedema hereditario también planean analizar los preparativos para un posible lanzamiento comercial durante una conferencia telefónica con analistas el 12 de noviembre.
CRISPR Therapeutics subió un 4%, de 49,39 a 51,42 dólares. Los inversores esperan los resultados del tercer trimestre de la empresa y nuevas actualizaciones clínicas, incluida una lectura prevista de un estudio de fase Ib de CTX310, un candidato in vivo basado en CRISPR/Cas9 dirigido contra ANGPTL3 en pacientes con hipertrigliceridemia grave. Está previsto que los datos se presenten en las Sesiones Científicas de 2026 de la Asociación Estadounidense del Corazón, del 6 al 9 de noviembre.
El avance general no se extendió a todo el sector. Caribou Biosciences cayó casi un 21%, de 53 a 42 centavos, prolongando un descenso asociado con su revisión de alternativas estratégicas y sus planes de reducir una parte sustancial de su plantilla. Las acciones de la empresa habían caído un 66% durante el mes anterior.
Las ganancias del mercado a comienzos de la semana se vieron moderadas por una caída de casi el 3% del índice compuesto Nasdaq el viernes, después de que las empresas de tecnología e inteligencia artificial presentaran resultados decepcionantes del tercer trimestre.