Les actions de plusieurs développeurs de thérapies d’édition génomique ont progressé au cours de la semaine écoulée, les investisseurs ayant réagi aux données présentées lors du 33e congrès annuel de l’European Society of Gene and Cell Therapy et au nouveau projet de lignes directrices de la Food and Drug Administration américaine sur les produits d’édition génomique individualisés.
La FDA a publié le projet de lignes directrices le 27 octobre. Le document décrit un cadre réglementaire pour la soumission et la gestion des demandes de licences de produits biologiques concernant des thérapies géniques personnalisées destinées aux patients atteints de maladies génétiques rares. Il introduit le concept d’« Individualized Feature Space », qui définirait la plage de variation autorisée pour les composants d’édition du génome au sein d’une même demande.
Selon l’approche proposée, les thérapies pourraient être adaptées à chaque patient sans nécessiter un essai clinique distinct pour chaque variation, à condition que les changements restent dans les limites prédéfinies. La FDA accepte les commentaires du public jusqu’au 27 novembre.
Le commissaire par intérim de la FDA, Kyle Diamantas, a décrit ce cadre comme une réponse à la nécessité d’approches thérapeutiques individualisées pour les maladies rares. L’analyste de Jefferies, Maury Raycroft, a également jugé le projet de lignes directrices positif, évoquant son potentiel à soutenir de futures étapes réglementaires pour les sociétés d’édition génomique.
Prime Medicine a enregistré la plus forte hausse hebdomadaire parmi les sociétés couvertes, ses actions augmentant de 29 %, passant de 3,67 $ à 4,72 $. Le titre avait atteint 5,91 $ au cours de la semaine, bien qu’il soit resté inférieur à son plus haut sur 52 semaines à la clôture de vendredi.
La dynamique récente de Prime fait suite à des avancées réglementaires et cliniques concernant ses programmes d’édition de précision in vivo. La FDA a récemment autorisé la société à commencer un essai de phase I/II prévu pour PM647 dans le déficit en alpha-1-antitrypsine. Prime a également administré le traitement au premier participant d’une étude de phase I/II de PM577a dans la maladie de Wilson, portant sur la mutation H1069Q. La société prévoit de publier les premières données de cet essai en 2027.
Beam Therapeutics a gagné 13 %, passant de 24,05 $ à 27,23 $. La société a communiqué des données initiales issues de son étude de phase I/II de BEAM-301, un traitement d’édition de bases ciblant le foie contre la maladie de stockage du glycogène de type Ia.
À la date de clôture des données, le 17 août, deux des trois patients de la cohorte de 40 mg avaient terminé la période maximale de jeûne contrôlé de 15 heures prévue par l’essai. Beam a indiqué que ces patients avaient également obtenu une réduction complète de leurs besoins quotidiens en amidon et présenté un meilleur contrôle de leur glycémie. Le troisième patient n’a pas montré d’augmentation du délai avant l’hypoglycémie à jeun, ce que la société a potentiellement associé à l’indice de masse corporelle et à des facteurs génétiques.
Beam a commencé à recruter une cohorte de 60 mg et prévoit de discuter avec la FDA d’une éventuelle voie d’approbation. Les analystes ont qualifié les premiers résultats d’encourageants, tout en soulignant que des données supplémentaires seront nécessaires pour évaluer le programme.
Les actions d’Editas Medicine ont progressé de 11 %, passant de 2,40 $ à 2,67 $. Lors de l’ESGCT, la société a présenté des travaux sur une plateforme évolutive de fabrication de nanoparticules lipidiques ciblées ainsi que des données montrant l’acheminement d’ARN messager vers des lymphocytes T ciblés. La plateforme a produit une expression transitoire de CAR et une déplétion rapide des lymphocytes B dans le sang, avec une déplétion supplémentaire observée dans les tissus lymphoïdes.
Intellia Therapeutics a également gagné 11 %, passant de 11,21 $ à 12,47 $. Les investisseurs attendent les données cliniques de lonvoguran ziclumeran, un traitement CRISPR/Cas9 administré en une seule fois et développé contre l’angio-œdème héréditaire. Les données doivent être présentées lors de la réunion 2026 de l’American College of Allergy, Asthma & Immunology, du 12 au 16 novembre, et comprendront un suivi de quatre ans des patients ayant reçu une dose de 50 mg.
Les dirigeants d’Intellia et des experts de l’angio-œdème héréditaire prévoient également de discuter des préparatifs en vue d’un éventuel lancement commercial lors d’une conférence téléphonique avec des analystes le 12 novembre.
CRISPR Therapeutics a progressé de 4 %, passant de 49,39 $ à 51,42 $. Les investisseurs attendent les résultats du troisième trimestre de la société ainsi que de nouvelles mises à jour cliniques, notamment la publication prévue des résultats d’une étude de phase Ib de CTX310, un candidat CRISPR/Cas9 in vivo ciblant ANGPTL3 chez des patients souffrant d’hypertriglycéridémie sévère. Les données doivent être présentées lors des Scientific Sessions 2026 de l’American Heart Association, du 6 au 9 novembre.
La progression globale n’a pas été partagée par l’ensemble du secteur. Caribou Biosciences a chuté de près de 21 %, passant de 0,53 $ à 0,42 $, prolongeant une baisse liée à son examen d’alternatives stratégiques et à ses projets de réduire une part importante de ses effectifs. Les actions de la société avaient reculé de 66 % au cours du mois précédent.
Les gains enregistrés par le marché plus tôt dans la semaine ont été modérés par une baisse de près de 3 % du Nasdaq Composite vendredi, à la suite de résultats du troisième trimestre décevants de sociétés technologiques et spécialisées dans l’intelligence artificielle.