Die Aktien mehrerer Entwickler von Gen-Editing-Therapien stiegen in der vergangenen Woche, da Anleger auf Daten reagierten, die auf dem 33. Jahreskongress der European Society of Gene and Cell Therapy vorgestellt wurden, sowie auf einen neuen Leitlinienentwurf der U.S. Food and Drug Administration zu individualisierten Genom-Editing-Produkten.
Die FDA veröffentlichte den Leitlinienentwurf am 27. Oktober. Das Dokument beschreibt einen regulatorischen Rahmen für die Einreichung und Verwaltung von Zulassungsanträgen für Biologika für personalisierte Gentherapien, die für Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen bestimmt sind. Es führt das Konzept eines „Individualized Feature Space“ ein, der den zulässigen Variationsbereich für Genom-Editing-Komponenten innerhalb eines einzigen Antrags definieren würde.
Nach dem vorgeschlagenen Ansatz könnten Therapien an einzelne Patienten angepasst werden, ohne dass für jede Variante eine separate klinische Studie erforderlich wäre, sofern die Änderungen innerhalb der vorab festgelegten Grenzen bleiben. Die FDA nimmt bis zum 27. November öffentliche Kommentare entgegen.
Der kommissarische FDA-Leiter Kyle Diamantas bezeichnete den Rahmen als Reaktion auf den Bedarf an individualisierten Behandlungsansätzen bei seltenen Erkrankungen. Der Jefferies-Analyst Maury Raycroft bewertete den Leitlinienentwurf ebenfalls positiv und verwies auf sein Potenzial, künftige regulatorische Meilensteine für Gen-Editing-Unternehmen zu unterstützen.
Prime Medicine verzeichnete unter den erfassten Unternehmen den stärksten Wochengewinn; die Aktien stiegen um 29%, von 3,67 $ auf 4,72 $. Die Aktie hatte während der Woche 5,91 $ erreicht, lag beim Handelsschluss am Freitag jedoch weiterhin unter ihrem 52-Wochen-Hoch.
Die jüngste Dynamik bei Prime folgte regulatorischen und klinischen Entwicklungen im Zusammenhang mit den In-vivo-Prime-Editing-Programmen des Unternehmens. Die FDA hat Prime vor Kurzem die Genehmigung erteilt, eine geplante Phase-I/II-Studie mit PM647 bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel zu beginnen. Prime verabreichte außerdem dem ersten Teilnehmer einer Phase-I/II-Studie mit PM577a zur Behandlung der Wilson-Krankheit mit der H1069Q-Mutation eine Dosis. Das Unternehmen erwartet erste Daten aus dieser Studie im Jahr 2027.
Beam Therapeutics legte um 13% zu, von 24,05 $ auf 27,23 $. Das Unternehmen meldete erste Daten aus seiner Phase-I/II-Studie mit BEAM-301, einer auf die Leber ausgerichteten Base-Editing-Behandlung für Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia.
Zum Datenstichtag am 17. August hatten zwei von drei Patienten in der 40-mg-Kohorte die maximal 15 Stunden dauernde kontrollierte Fastenphase der Studie abgeschlossen. Beam zufolge erreichten diese Patienten außerdem eine vollständige Reduktion ihres täglichen Stärke-Bedarfs und zeigten eine verbesserte Glukosekontrolle. Beim dritten Patienten zeigte sich keine Verlängerung der Zeit bis zu einer Nüchternhypoglykämie; das Unternehmen brachte dies möglicherweise mit dem Body-Mass-Index und genetischen Faktoren in Verbindung.
Beam hat mit der Aufnahme einer 60-mg-Kohorte begonnen und plant, mit der FDA einen möglichen Zulassungsweg zu erörtern. Analysten bezeichneten die frühen Ergebnisse als ermutigend, wiesen jedoch darauf hin, dass zusätzliche Daten zur Bewertung des Programms erforderlich sein werden.
Die Aktien von Editas Medicine stiegen um 11%, von 2,40 $ auf 2,67 $. Auf der ESGCT präsentierte das Unternehmen Arbeiten zu einer skalierbaren, zielgerichteten Produktionsplattform für Lipidnanopartikel sowie Daten, die die Abgabe von Boten-RNA an zielgerichtete T-Zellen zeigten. Die Plattform führte zu einer vorübergehenden CAR-Expression und einer schnellen Verringerung der B-Zellen im Blut; eine zusätzliche Verringerung wurde in lymphatischen Geweben festgestellt.
Auch Intellia Therapeutics legte um 11% zu, von 11,21 $ auf 12,47 $. Anleger warten auf klinische Daten zu Lonvoguran Ziclumeran, einer einmaligen CRISPR/Cas9-Behandlung, die für das hereditäre Angioödem entwickelt wird. Die Daten sollen auf der Tagung 2026 des American College of Allergy, Asthma & Immunology vom 12. bis 16. November vorgestellt werden und eine vierjährige Nachbeobachtung von Patienten umfassen, die eine Dosis von 50 mg erhalten hatten.
Führungskräfte von Intellia und Experten für hereditäres Angioödem planen außerdem, während einer Telefonkonferenz mit Analysten am 12. November die Vorbereitungen für eine mögliche Markteinführung zu erörtern.
CRISPR Therapeutics stieg um 4%, von 49,39 $ auf 51,42 $. Anleger warten auf die Ergebnisse des dritten Quartals und weitere klinische Updates des Unternehmens, darunter eine geplante Auswertung einer Phase-Ib-Studie mit CTX310, einem In-vivo-CRISPR/Cas9-Kandidaten, der auf ANGPTL3 bei Patienten mit schwerer Hypertriglyzeridämie abzielt. Die Daten sollen auf den Wissenschaftlichen Sitzungen 2026 der American Heart Association vom 6. bis 9. November vorgestellt werden.
Der Anstieg wurde nicht im gesamten Sektor verzeichnet. Caribou Biosciences fiel um nahezu 21%, von 53 Cent auf 42 Cent, und setzte damit einen Rückgang fort, der mit der Prüfung strategischer Alternativen und Plänen zum Abbau eines beträchtlichen Teils der Belegschaft verbunden ist. Die Aktien des Unternehmens waren im vorangegangenen Monat um 66% gefallen.
Die Marktzuwächse zu Beginn der Woche wurden durch einen nahezu 3%igen Rückgang des Nasdaq Composite am Freitag gebremst, der auf enttäuschende Ergebnisse von Technologie- und Unternehmen für künstliche Intelligenz folgte.