Le azioni di diverse società che sviluppano terapie di editing genetico sono salite durante la scorsa settimana, poiché gli investitori hanno reagito ai dati presentati al 33° Congresso annuale della European Society of Gene and Cell Therapy e alle nuove linee guida preliminari della Food and Drug Administration statunitense sui prodotti genomici personalizzati.
La FDA ha pubblicato le linee guida preliminari il 27 ottobre. Il documento delinea un quadro normativo per la presentazione e la gestione delle domande di autorizzazione per prodotti biologici relative a terapie geniche personalizzate destinate a pazienti affetti da malattie genetiche rare. Introduce il concetto di Individualized Feature Space, che definirebbe l’intervallo consentito di variazione per i componenti di editing genomico all’interno di una singola domanda.
Secondo l’approccio proposto, le terapie potrebbero essere adattate ai singoli pazienti senza richiedere uno studio clinico separato per ogni variazione, a condizione che le modifiche rimangano entro i limiti predefiniti. La FDA accetta commenti pubblici fino al 27 novembre.
Il commissario facente funzione della FDA, Kyle Diamantas, ha descritto il quadro come una risposta alla necessità di approcci terapeutici personalizzati per le malattie rare. Anche l’analista di Jefferies Maury Raycroft ha valutato positivamente le linee guida preliminari, citandone il potenziale sostegno ai futuri traguardi normativi delle società di editing genetico.
Prime Medicine ha registrato il maggiore rialzo settimanale tra le società analizzate, con un aumento delle azioni del 29%, da 3,67 a 4,72 dollari. Durante la settimana il titolo aveva raggiunto 5,91 dollari, pur rimanendo al di sotto del massimo delle 52 settimane alla chiusura di venerdì.
Il recente slancio di Prime è seguito a sviluppi normativi e clinici relativi ai suoi programmi di prime editing in vivo. La FDA ha recentemente autorizzato la società ad avviare il previsto studio di Fase I/II di PM647 nella carenza di alfa-1 antitripsina. Prime ha inoltre somministrato il trattamento al primo partecipante a uno studio di Fase I/II su PM577a per la malattia di Wilson associata alla mutazione H1069Q. La società prevede i primi dati da quello studio nel 2027.
Beam Therapeutics ha guadagnato il 13%, passando da 24,05 a 27,23 dollari. La società ha riportato i dati iniziali del proprio studio di Fase I/II su BEAM-301, un trattamento di base editing diretto al fegato per la malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia.
Alla data limite dei dati del 17 agosto, due dei tre pazienti della coorte da 40 mg avevano completato il periodo massimo di digiuno controllato di 15 ore previsto dallo studio. Beam ha dichiarato che quei pazienti avevano inoltre ottenuto una riduzione completa del fabbisogno giornaliero di amido e mostrato un migliore controllo della glicemia. Il terzo paziente non ha evidenziato un aumento del tempo necessario a raggiungere l’ipoglicemia a digiuno, circostanza che la società ha potenzialmente collegato all’indice di massa corporea e a fattori genetici.
Beam ha iniziato ad arruolare una coorte da 60 mg e intende discutere con la FDA un possibile percorso di approvazione. Gli analisti hanno definito incoraggianti i primi risultati, osservando tuttavia che saranno necessari ulteriori dati per valutare il programma.
Le azioni di Editas Medicine sono aumentate dell’11%, da 2,40 a 2,67 dollari. All’ESGCT, la società ha presentato il lavoro su una piattaforma scalabile e mirata per la produzione di nanoparticelle lipidiche, oltre a dati che mostravano la distribuzione di RNA messaggero alle cellule T bersaglio. La piattaforma ha prodotto un’espressione transitoria del CAR e una rapida deplezione delle cellule B nel sangue, con un’ulteriore deplezione rilevata nei tessuti linfoidi.
Anche Intellia Therapeutics ha guadagnato l’11%, passando da 11,21 a 12,47 dollari. Gli investitori attendono i dati clinici su lonvoguran ziclumeran, un trattamento una tantum basato su CRISPR/Cas9 in fase di sviluppo per l’angioedema ereditario. I dati saranno presentati al congresso 2026 dell’American College of Allergy, Asthma & Immunology, in programma dal 12 al 16 novembre, e includeranno un follow-up di quattro anni sui pazienti che hanno ricevuto una dose di 50 mg.
I dirigenti di Intellia e gli esperti di angioedema ereditario intendono inoltre discutere i preparativi per un potenziale lancio commerciale durante una conference call con gli analisti il 12 novembre.
CRISPR Therapeutics è salita del 4%, da 49,39 a 51,42 dollari. Gli investitori attendono i risultati del terzo trimestre della società e ulteriori aggiornamenti clinici, tra cui una lettura prevista da uno studio di Fase Ib su CTX310, un candidato CRISPR/Cas9 in vivo diretto contro ANGPTL3 in pazienti con ipertrigliceridemia grave. I dati saranno presentati alle Scientific Sessions 2026 dell’American Heart Association, in programma dal 6 al 9 novembre.
Il rialzo complessivo non ha coinvolto l’intero settore. Caribou Biosciences è scesa di quasi il 21%, da 53 a 42 centesimi, prolungando un calo associato alla revisione delle alternative strategiche e ai piani per ridurre una parte sostanziale della propria forza lavoro. Le azioni della società erano già diminuite del 66% nel mese precedente.
I guadagni di mercato registrati all’inizio della settimana sono stati moderati da un calo di quasi il 3% del Nasdaq Composite venerdì, dopo risultati deludenti nel terzo trimestre da parte di società tecnologiche e di intelligenza artificiale.