Les différences dans les pratiques de collecte et de manipulation par aphérèse peuvent influer sur la qualité des matières utilisées pour fabriquer des thérapies cellulaires, selon une analyse récente de Christina Celluzzi, de l’Association for the Advancement of Blood & Biotherapies, et de ses collègues. Les auteurs indiquent qu’une standardisation ciblée pourrait aider les développeurs à maîtriser cette variabilité et à produire des thérapies plus homogènes.
La qualité des cellules est également déterminée par des facteurs biologiques, notamment l’âge du donneur, son état de santé, son protocole thérapeutique et son historique de dons. Mais les pratiques des sites de collecte contribuent elles aussi aux variations, a déclaré Celluzzi. Les différences au stade de l’aphérèse peuvent compliquer la comparaison des procédés pour les fabricants lorsqu’ils transfèrent une technologie, modifient leurs méthodes de fabrication ou augmentent leur capacité.
Les auteurs ne recommandent pas de standardiser tous les aspects de la collecte. Le choix du dispositif et les techniques d’accès vasculaire, par exemple, devront peut-être rester flexibles. Ils estiment qu’un meilleur alignement serait surtout utile pour les pratiques favorisant la comparabilité et la traçabilité, notamment les informations minimales requises sur l’admissibilité des donneurs, les définitions des attributs de qualité, ainsi que l’identification et l’étiquetage des produits.
Celluzzi a évoqué ISBT 128, une norme portant sur la terminologie, l’étiquetage et la chaîne d’identité, comme fondement possible des initiatives du secteur. Elle a indiqué qu’un soutien à la mise en œuvre serait important afin que la standardisation n’accentue pas les écarts de capacité entre les sites de collecte. Les auteurs privilégient également les bonnes pratiques élaborées par les parties prenantes dans le cadre de démarches consensuelles, les autorités de réglementation reconnaissant ou intégrant ces normes.
L’analyse appelle aussi à des directives réglementaires plus claires concernant les matières premières des thérapies cellulaires. Celluzzi a déclaré que la FDA pourrait préciser comment elle distingue les matières destinées à la recherche clinique de celles destinées à un usage commercial, quelles sont ses attentes pour les collectes réalisées hors des États-Unis et comment les normes consensuelles peuvent étayer les dossiers réglementaires.
Des procédures plus cohérentes pour la réception des matières dans les sites de fabrication pourraient également être utiles, notamment des limites de température définies et des spécifications relatives aux milieux de cryoconservation. Celluzzi a également cité comme mesures utiles des modèles communs pour les manuels de leucaphérèse, les procédures opératoires normalisées ainsi que les dossiers de chaîne de contrôle et de chaîne d’identité. La qualification des sites fondée sur les risques pourrait aider les fabricants à concentrer leurs audits sur les risques propres aux produits, plutôt qu’à réévaluer sans cesse des systèmes qualité déjà établis.