La FDA ha retrasado su decisión sobre la Solicitud Suplementaria de Nuevo Medicamento (sNDA) de Agios Pharmaceuticals, que busca la aprobación de mitapivat para la anemia falciforme (SCD). La agencia amplió la fecha objetivo de acción establecida por la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos de Prescripción, de 1 de noviembre de 2026 a 1 de febrero de 2027.
Agios dijo que la ampliación se produjo después de que la FDA clasificara como una modificación importante la presentada a la solicitud. A petición de la agencia, la compañía presentó información adicional para ayudar a determinar si mitapivat requeriría una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) para su uso en la SCD.
El 19 de octubre, Agios proporcionó aproximadamente nueve meses de datos de seguridad actualizados, recopilados hasta el 9 de octubre, procedentes de los periodos de extensión abiertos en curso del ensayo RISE UP de fase II/III (NCT05031780). Los datos publicados en The Lancet mostraron una respuesta de hemoglobina en 56 de 138 pacientes que recibieron mitapivat, o el 41%, frente a dos de 69 pacientes que recibieron placebo, o el 3%. La diferencia fue estadísticamente significativa, con un valor p bilateral inferior a 0,0001.
La tasa anualizada de crisis de dolor falciforme fue de 2,6 con mitapivat y de 3,1 con placebo, una diferencia que no fue estadísticamente significativa. Se produjeron acontecimientos adversos graves en 28 pacientes, o el 20%, del grupo de mitapivat y en 20 pacientes, o el 29%, del grupo de placebo. Uno de los acontecimientos adversos graves del grupo de mitapivat se consideró relacionado con el tratamiento.
Agios dijo que la información actualizada seguía sin mostrar casos de lesión hepatocelular entre los pacientes con SCD tratados con mitapivat que coincidieran con el patrón y la gravedad observados en ensayos previos en adultos con talasemia. La compañía afirmó que su evaluación del perfil de riesgo-beneficio del tratamiento en la SCD no había cambiado.
El retraso afectó a las acciones de Agios, que cayeron casi un 18% el viernes, de 37,23 dólares a 30,55 dólares. Tessa T. Romero, analista de J.P. Morgan, dijo que los inversores parecían centrarse en la posibilidad de una REMS y en cómo la FDA estaba evaluando la seguridad en la población con SCD. Describió la decisión como una posible señal de una postura más cautelosa por parte de la agencia.
Romero también señaló que a los inversores les preocupaba que el retraso pudiera reducir la posible ventaja de mitapivat de ser el primero en llegar al mercado frente a etavopivat, el candidato de Novo Nordisk para la SCD. Novo Nordisk ha informado a los inversores de que planea avanzar ese candidato hacia una primera presentación regulatoria en el cuarto trimestre de este año.
Agios comercializa mitapivat para la talasemia bajo el nombre de Aqvesme desde enero y para la anemia hemolítica bajo el nombre de Pyrukynd. Ambos productos generaron unos ingresos netos combinados por productos de 65,491 millones de dólares durante el primer semestre de este año, un 209% más que los 21,181 millones de dólares del mismo periodo de 2025.
El analista de Leerink Partners Andrew Berens escribió que, incluso si se requiere una REMS, Agios no espera más retrasos y está preparada para el lanzamiento. Dijo que la ampliación podría posponer el lanzamiento comercial aproximadamente tres meses, pero no creía que cambiara la oportunidad comercial. En abril, Berens estimó en un 60% la probabilidad de que mitapivat llegara al mercado de la SCD y proyectó unas ventas máximas en Estados Unidos de aproximadamente 550 millones de dólares.
Agios dijo que continuará las conversaciones con la FDA sobre el etiquetado del producto, incluidos posibles elementos de una REMS, mientras trabaja para llevar mitapivat a los pacientes lo antes posible. La compañía planea comunicar sus resultados del tercer trimestre el jueves.
La sNDA se presentó a través de la vía de aprobación acelerada de la FDA y recibió Revisión Prioritaria. La vía exige un ensayo clínico confirmatorio, que Agios está abordando mediante el estudio REIGNITE de fase III (NCT07656415). El ensayo administró la dosis a su primer paciente en julio y está diseñado para evaluar el efecto de mitapivat en la reducción de la carga transfusional en pacientes de 12 años o más con anemia falciforme.