Amburgo, la storica città portuale tedesca nota per la sua lunga presenza mediatica e il suo patrimonio musicale, è stata la sede della conferenza della Società Europea di Terapia Genica e Cellulare (ESGCT) dal 27 al 30 ottobre 2026. L'evento ha riunito ricercatori e clinici per affrontare temi critici tra cui la sicurezza dei pazienti, l'espansione dell'accesso alle terapie geniche e la continua ricerca di un vaccino contro l'HIV.
Durante la sessione plenaria di apertura, Dimitrios Mougiakakos ha presentato i risultati sulla terapia CAR T per il lupus. Pur notando i progressi nel settore, ha sottolineato che un rischio inferiore non equivale a rischio zero, citando decessi di pazienti come motivo di preoccupazione. Mougiakakos ha suggerito che la produzione rapida delle cellule CAR T potrebbe essere un fattore contributivo e ha sostenuto un approccio più misurato "alla Volkswagen" piuttosto che un approccio ad alta velocità "alla Ferrari" per garantire la sicurezza.
Giuliana Ferrari, professoressa italiana, ha discusso il lavoro del suo team sulla beta-talassemia, una condizione caratterizzata da oltre 400 diverse mutazioni del gene della globina. Ha riferito sul trial di Fase I/II ex vivo TIGET-BTHAL, iniziato nel 2015. I risultati hanno mostrato che, sebbene alcuni pazienti abbiano dovuto riprendere le trasfusioni di sangue, altri sono rimasti indipendenti dalle trasfusioni dopo nove anni con livelli emoglobinici rispettabili. Per migliorare l'accessibilità e la convenienza, il team di Ferrari sta lanciando un nuovo trial accademico di Fase IIb, Bthal FT007-01, che ha già arruolato i primi due pazienti. Questa iniziativa presenta protocolli di produzione ottimizzati, inclusa una riduzione del tempo di coltura cellulare e di trasduzione genica a 40 ore, scendendo dalle precedenti 60 ore, insieme a modifiche al regime di condizionamento.
Bill Schief, che ricopre incarichi presso lo Scripps Research Institute e come vicepresidente per la progettazione delle proteine presso Moderna, ha affrontato l'urgente necessità di un vaccino contro l'HIV. Nonostante gli sforzi globali, più di 40 milioni di persone vivono con l'HIV, di cui oltre il 20% non ha accesso alla terapia antiretrovirale. Con 1,2 milioni di nuove infezioni e 570.000 decessi ogni anno, Schief ha sottolineato che la diminuzione dei finanziamenti alla ricerca rende un vaccino essenziale. Il suo team sta progettando vaccini per guidare il sistema immunitario verso anticorpi neutralizzanti ampi (bnAbs) che prendono di mira le regioni vulnerabili della proteina dell'involucro dell'HIV.
Schief ha delineato una strategia complessa che coinvolge l'immunogeno primario, la guida e la rifinitura per indurre più classi di bnAbs e cellule plasmatiche a lunga vita. I progressi recenti includono risultati promettenti di Fase I riportati nel 2025 su Science, riguardanti il trial IAVI G002 negli Stati Uniti e il trial IAVI G003 in Ruanda e Sudafrica. Inoltre, all'inizio di quest'anno, i colleghi di Schief hanno pubblicato risultati su Nature dimostrando che i vaccini mirati al germe possono indurre bnAbs pre-specifici nei primati non umani.
Michel Sadelain ha fornito una panoramica del potenziale della terapia CAR T in oncologia e altri campi. Ha notato che la durata della sopravvivenza per certi tumori è quadruplicata da circa sei mesi a oltre 25 mesi, guidata da due principali disegni molecolari. Sebbene esistano dati promettenti per la reumatologia e risultati preliminari per la neurologia, i progressi contro i tumori solidi rimangono indietro rispetto alle neoplasie ematologiche. Sadelain ha identificato cinque sfide chiave: aumentare la persistenza, la potenza e la sensibilità delle cellule T, prevenire la tossicità e identificare nuovi bersagli.
Per affrontare questi problemi, il team di Sadelain ha esplorato la modulazione della forza del segnale. Nel 2025, hanno dimostrato che passare da tre ITAM a un singolo ITAM creava una forte funzione effettrice con maggiore persistenza. Questo modulo di segnalazione "1XX" è stato testato nel linfoma delle cellule B, ottenendo eccellenti risposte con dosi basse fino a 25 milioni di cellule, significativamente meno dello standard di 100-400 milioni. Inoltre, il team ha utilizzato CRISPR per sviluppare un recettore T indipendente da HLA (HIT) che è almeno 10 volte più sensibile, con la caratterizzazione corrente in corso in modelli di tumori solidi come il carcinoma renale.