Hambourg, la ville portuaire historique allemande connue pour sa présence médiatique de longue date et son patrimoine musical, a servi de lieu à la conférence de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire (ESGCT) du 27 au 30 octobre 2026. L'événement a réuni des chercheurs et des cliniciens pour aborder des thèmes critiques, notamment la sécurité des patients, l'élargissement de l'accès aux thérapies géniques et la quête continue d'un vaccin contre le VIH.
Lors de la séance plénière d'ouverture, Dimitrios Mougiakakos a présenté des résultats sur la thérapie CAR T pour le lupus. Tout en notant les progrès dans ce domaine, il a souligné qu'un risque plus faible n'équivaut pas à un risque nul, citant des décès de patients comme une préoccupation. Mougiakakos a suggéré que la production rapide de cellules CAR T pourrait être un facteur contributif et a plaidé pour une approche plus mesurée de type « Volkswagen » plutôt qu'une approche à grande vitesse de type « Ferrari » afin d'assurer la sécurité.
Giuliana Ferrari, professeure italienne, a discuté du travail de son équipe sur la bêta-thalassémie, une affection caractérisée par plus de 400 mutations différentes du gène de la globine. Elle a rendu compte de l'essai clinique de phase I/II ex vivo TIGET-BTHAL, qui a commencé en 2015. Les résultats ont montré que si certains patients ont dû reprendre les transfusions sanguines, d'autres sont restés indépendants des transfusions après neuf ans avec des niveaux d'hémoglobine respectables. Pour améliorer l'accessibilité et la rentabilité, l'équipe de Ferrari lance un nouvel essai académique de phase IIb, Bthal FT007-01, qui a déjà inscrit ses deux premiers patients. Cette initiative présente des protocoles de fabrication optimisés, notamment une réduction du temps de culture cellulaire et de transduction génique à 40 heures, contre les 60 heures précédentes, ainsi que des modifications du régime de conditionnement.
Bill Schief, qui occupe des fonctions à l'Institut de recherche Scripps et en tant que vice-président de la conception de protéines chez Moderna, a abordé le besoin urgent d'un vaccin contre le VIH. Malgré les efforts mondiaux, plus de 40 millions de personnes vivent avec le VIH, dont plus de 20 % n'ont pas accès à une thérapie antirétrovirale. Avec 1,2 million de nouvelles infections et 570 000 décès par an, Schief a souligné que la baisse du financement de la recherche rend un vaccin essentiel. Son équipe conçoit des vaccins pour guider le système immunitaire vers des anticorps neutralisants larges (bnAbs) ciblant les régions vulnérables de la protéine d'enveloppe du VIH.
Schief a décrit une stratégie complexe impliquant l'amorçage, l'accompagnement et le polissage des immunogènes pour induire plusieurs classes de bnAbs et des cellules plasmatiques à longue durée de vie. Les progrès récents incluent des résultats prometteurs de phase I rapportés en 2025 dans la revue Science, concernant l'essai IAVI G002 aux États-Unis et l'essai IAVI G003 au Rwanda et en Afrique du Sud. De plus, plus tôt cette année, les collègues de Schief ont publié des résultats dans Nature démontrant que les vaccins ciblant la lignée germinale peuvent induire des bnAbs pré-spécifiques chez des primates non humains.
Michel Sadelain a fourni un aperçu du potentiel de la thérapie CAR T en oncologie et dans d'autres domaines. Il a noté que la durée de survie pour certains cancers avait quadruplé, passant d'environ six mois à plus de 25 mois, grâce à deux conceptions moléculaires principales. Bien que des données prometteuses existent pour la rhumatologie et des résultats préliminaires pour la neurologie, les progrès contre les tumeurs solides sont en retard par rapport aux malignités hématologiques. Sadelain a identifié cinq défis clés : augmenter la persistance, la puissance et la sensibilité des cellules T, prévenir la toxicité et identifier de nouvelles cibles.
Pour résoudre ces problèmes, l'équipe de Sadelain a exploré la modulation de la force du signal. En 2025, ils ont démontré que le passage de trois ITAM à un seul ITAM créait une fonction effectrice forte avec une plus grande persistance. Ce module de signalisation « 1XX » a été testé dans les lymphomes à cellules B, donnant d'excellentes réponses avec des doses aussi faibles que 25 millions de cellules, nettement moins que la norme de 100 à 400 millions. De plus, l'équipe a utilisé CRISPR pour développer un récepteur de cellule T indépendant de l'HLA (HIT) qui est au moins 10 fois plus sensible, avec une caractérisation actuelle en cours dans des modèles de tumeurs solides tels que le carcinome rénal à cellules.