Hamburgo, la histórica ciudad portuaria alemana conocida por su larga presencia mediática y su patrimonio musical, sirvió como sede de la conferencia de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT) del 27 al 30 de octubre de 2026. El evento reunió a investigadores y clínicos para abordar temas críticos que incluyen la seguridad del paciente, la expansión del acceso a las terapias génicas y la búsqueda continua de una vacuna contra el VIH.
Durante la sesión plenaria de apertura, Dimitrios Mougiakakos presentó hallazgos sobre la terapia CAR T para el lupus. Si bien señaló los avances en el campo, destacó que un menor riesgo no equivale a un riesgo cero, citando muertes de pacientes como una preocupación. Mougiakakos sugirió que la producción rápida de células CAR T podría ser un factor contribuyente y abogó por un enfoque más mesurado "tipo Volkswagen" en lugar de un enfoque de alta velocidad "tipo Ferrari" para garantizar la seguridad.
Giuliana Ferrari, profesora italiana, discutió el trabajo de su equipo sobre la beta-talasemia, una condición caracterizada por más de 400 mutaciones diferentes en el gen de la globina. Informó sobre el ensayo clínico de fase I/II ex vivo TIGET-BTHAL, que comenzó en 2015. Los resultados mostraron que, si bien algunos pacientes tuvieron que reiniciar las transfusiones de sangre, otros permanecieron independientes de transfusiones después de nueve años con niveles respetables de hemoglobina. Para mejorar la accesibilidad y la asequibilidad, el equipo de Ferrari está lanzando un nuevo ensayo académico de fase IIb, Bthal FT007-01, que ya ha inscrito a sus primeros dos pacientes. Esta iniciativa presenta protocolos de fabricación optimizados, incluido un tiempo reducido de cultivo celular y transducción génica de 40 horas, frente a las 60 horas anteriores, junto con cambios en el régimen de acondicionamiento.
Bill Schief, quien ocupa cargos en el Instituto Scripps de Investigación y como vicepresidente de diseño de proteínas en Moderna, abordó la necesidad urgente de una vacuna contra el VIH. A pesar de los esfuerzos globales, más de 40 millones de personas viven con el VIH, y más del 20 por ciento carece de acceso a la terapia antirretroviral. Con 1,2 millones de nuevas infecciones y 570.000 muertes anuales, Schief enfatizó que la disminución de la financiación para la investigación hace que una vacuna sea esencial. Su equipo está diseñando vacunas para guiar al sistema inmunológico hacia anticuerpos neutralizantes amplios (bnAbs) dirigidos a regiones vulnerables de la proteína de la envoltura del VIH.
Schief delineó una estrategia compleja que implica la priming, el pastoreo y el pulido de inmunógenos para inducir múltiples clases de bnAbs y células plasmáticas de larga vida. Los avances recientes incluyen resultados prometedores de fase I reportados en 2025 en Science, que involucran el ensayo IAVI G002 en EE. UU. y el ensayo IAVI G003 en Ruanda y Sudáfrica. Además, a principios de este año, los colegas de Schief publicaron hallazgos en Nature que demuestran que las vacunas dirigidas a la germline pueden inducir bnAbs pre-específicos en primates no humanos.
Michel Sadelain proporcionó una visión general del potencial de la terapia CAR T en oncología y otros campos. Señaló que la duración de la supervivencia para ciertos cánceres se ha cuadruplicado, pasando de aproximadamente seis meses a más de 25 meses, impulsada por dos diseños moleculares principales. Si bien existen datos prometedores para la reumatología y resultados preliminares para la neurología, el progreso contra los tumores sólidos va a la zaga de las neoplasias hematológicas. Sadelain identificó cinco desafíos clave: aumentar la persistencia, potencia y sensibilidad de las células T, prevenir la toxicidad e identificar nuevos objetivos.
Para abordar estos problemas, el equipo de Sadelain exploró la modulación de la fuerza de señalización. En 2025, demostraron que cambiar de tres ITAM a un solo ITAM creaba una función efectora fuerte con mayor persistencia. Este módulo de señalización "1XX" se probó en linfoma de células B, obteniendo excelentes respuestas con dosis tan bajas como 25 millones de células, significativamente menos que el estándar de 100-400 millones. Además, el equipo utilizó CRISPR para desarrollar un receptor de células T independiente de HLA (HIT) que es al menos 10 veces más sensible, y la caracterización actual está en curso en modelos de tumores sólidos como el carcinoma de células renales.